La terapia Car T, che ‘insegna’ al sistema immunitario del paziente a riconoscere e combattere i tumori, considerata da molti il futuro delle cure oncologiche, è finalmente a disposizione anche dei bambini italiani, con i primi tre che sono stati trattati con successo. Il traguardo è stato raggiunto grazie al progetto ‘car T Italia promosso dal Parlamento, e i tre piccoli pazienti, che avevano una forma di leucemia resistente alle cure tradizionali, sono già in remissione completa della malattia. I bimbi. affetti da leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP), sono stati curati con cellule CAR-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. I tre bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato appunto nell’ambito del progetto CAR-T Italia. Per tutti e tre sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia.

«La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca», ha sottolineato il Ministro della Salute, Roberto Speranza. Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al Ministero della Salute, al fine di mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale.

«Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) – commenta Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità – sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al Progetto siamo straordinariamente grati d’investire in un campo così innovativo, trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche». I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato CAR (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale CD19.

Il sistema automatizzato consente di produrre in sole due settimane più lotti di cellule CAR-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia. Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa. La tecnologia CAR-T è stata inizialmente sviluppata dall’Università della Pennsylvania. Il primo trattamento è stato somministrato nel 2012 negli Stati Uniti a una bambina di 7 anni che non rispondeva alle terapie classiche. Si è finora rivelata efficace per alcuni tumori ematologici, anche se in tutto il mondo sono in corso sperimentazioni per altre indicazioni terapeutiche.